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Nature Communications:華東師范大學(xué)葉海峰團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)“聞香”調(diào)控的基因治療

  • 分類(lèi):新聞資訊
  • 作者:
  • 來(lái)源:
  • 發(fā)布時(shí)間:2024-04-10 15:07
  • 訪(fǎng)問(wèn)量:

【概要描述】

Nature Communications:華東師范大學(xué)葉海峰團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)“聞香”調(diào)控的基因治療

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詳情

 

近日,華東師范大學(xué)葉海峰團(tuán)隊(duì)Nature Communications發(fā)表題為“AAV-delivered muscone-induced transgene system for treating chronic diseases in mice via inhalation”的研究論文。

 

圖1 論文上線(xiàn)截圖

 

該研究開(kāi)發(fā)的麝香酮調(diào)控的基因表達(dá)精準(zhǔn)控制裝置,并裝載到AAV載體中,實(shí)現(xiàn)無(wú)針無(wú)痛、患者依從性高的可控基因療法,通過(guò)“聞香”這種便捷的手段調(diào)控AAV遞送的治療藥物長(zhǎng)期精準(zhǔn)表達(dá),并成功治療非酒精性脂肪性肝炎(NAFLD)和過(guò)敏性哮喘(allergic asthma)兩種慢性疾病

 

圖2 AAVMUSE介導(dǎo)的“聞香”療法用于慢性疾病的治療

 

實(shí)驗(yàn)結(jié)果顯示,在非酒精性脂肪性肝炎(NAFLD)模型小鼠中,AAVMUSE經(jīng)AAV2/9遞送至肝組織后能夠精準(zhǔn)調(diào)控ΔhFGF21產(chǎn)生,并實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)達(dá)28周的治療;在過(guò)敏性哮喘模型小鼠中,AAVMUSE經(jīng)AAV2/6和AAV2/lung聯(lián)合遞送至肺組織后能夠精準(zhǔn)控制ΔmIL-4產(chǎn)生, 成功預(yù)防該疾病發(fā)展。僅注射一次AAVMUSE,而后通過(guò)每周定時(shí)定量吸入麝香酮即可原位精準(zhǔn)、持續(xù)地誘導(dǎo)治療蛋白表達(dá),達(dá)到“聞香”治療慢性疾病的目的。

 

圖 3 麝香酮調(diào)控系統(tǒng)在慢性疾病治療中的應(yīng)用

 

在該研究中,霧化吸入使用的是由賽昂斯生產(chǎn)的小動(dòng)物霧化給藥裝置(SA703),能將液體藥物霧化成細(xì)微顆粒,經(jīng)動(dòng)物呼吸道被肺部吸收。

 

圖4 論文部分內(nèi)容截圖

 

【參考文獻(xiàn)】

https://doi.org/10.1038/s41467-024-45383-z

 

 

小動(dòng)物霧化給藥儀(SA703)

 

目前霧化吸入治療已成為呼吸系統(tǒng)疾病治療的種重要手段,隨之而來(lái)的對(duì)吸入型藥物研發(fā)也被推上了一個(gè)新的高度。通過(guò)高效高頻微網(wǎng)霧化發(fā)生器,結(jié)合脈寬調(diào)制的控制速度技術(shù),將液體霧化成為細(xì)小的顆粒,促使小動(dòng)物吸入。該儀器能很好的完成小動(dòng)物的造模(誘咳、引喘、染毒)、麻醉和動(dòng)物精準(zhǔn)給藥。

 

 

● 采用高清觸屏操作方式:7寸(分辨率:800×480);

● 雙通道設(shè)計(jì):同時(shí)給藥,可選擇備用通道使用;

● ★藥物范圍:能在使用不同液體或更換霧化頭后實(shí)時(shí)進(jìn)行霧化量的標(biāo)準(zhǔn)校正;

● ★霧化粒子細(xì)度:1-5 μm (占90%);

● ★能使用不同體積的箱體或?qū)为?dú)保定的動(dòng)物進(jìn)行鼻部吸入給藥;

● 霧化頭尺寸:φ36×25mm;

● 給藥容積:16ml;

● 模式選擇:霧化模式,誘咳模式,引喘模式;

● 測(cè)試時(shí)間:1-54000s,步長(zhǎng)為1s;

● 霧化速度:1~15檔速度范圍:0.05-1.0ml/min;

● 回收功能:自帶活性顆粒裝置,減少二次污染,降低實(shí)驗(yàn)風(fēng)險(xiǎn);

● 對(duì)實(shí)驗(yàn)員及環(huán)境保護(hù):實(shí)驗(yàn)結(jié)束后儀器自動(dòng)開(kāi)啟排氣功能,將殘留霧化藥物凈化后排除,排氣時(shí)間范圍:10~240s;

● 校準(zhǔn)功能:實(shí)驗(yàn)前根據(jù)不同的液體,提前校準(zhǔn)霧化的速度,確保實(shí)驗(yàn)過(guò)程中的精確性,減少誤差; 

● 動(dòng)物箱:盛裝箱尺寸大號(hào)10L(305×260×170mm),中號(hào):

8L(290×240×160mm)  標(biāo)配,小號(hào):5L(255×210×135mm);

● 數(shù)據(jù)采集:實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)可以通過(guò)微型打印機(jī)實(shí)時(shí)打印,也可通過(guò)USB 串口數(shù)據(jù)線(xiàn)將數(shù)據(jù)導(dǎo)入PC;

● ★實(shí)驗(yàn)指標(biāo):實(shí)時(shí)顯示噴藥時(shí)間,反應(yīng)時(shí)間,給藥量,首次咳嗽時(shí)間,咳嗽次數(shù);

● 主機(jī):長(zhǎng)*寬*高:350*300*145mm, 重量:5.9kg;

 

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